Препарат для спасения жизни Виттории
Полтора года девочка страдает СМА 1 типа - генетическим нейродегенеративным заболеванием. Новый экспериментальный препарат может спасти ее, но фармацевтическая компания еще не дала согласия.
Марш для здоровья маленького Виттория , запланированного на этот вечер по улицам Вомеро в Неаполе, осталась последняя надежда для семьи одного с половиной летнего ребенка , страдающего от генетического заболевания. Девочке поставили диагноз: СМА 1 типа - дегенеративное заболевание с неблагоприятным прогнозом, которое создает проблемы с мышцами и дыханием, вплоть до паралича конечностей и мышц груди, с невозможностью дышать, глотать и есть.
Ходатайство о ее спасении
Министр здравоохранения Лоренцин, Беатриче заверил в небольшой семьи Vittoria De BIASE несколько недель назад , что бы быстро ступенчатой, чтобы обладать способностью использовать препарат , который испытывается. Родители обратились к министру, что также было поддержано страницей Facebook и очень популярной онлайн- петицией , чтобы ребенок мог использовать Isisi SmnRx, запатентованную молекулу, которая дает хорошие результаты на экспериментальной стадии. Однако неаполитанская девочка не смогла получить доступ к эксперименту, потому что она была слишком старой для протокола, который предусматривает детей до 7 месяцев, в то время как ей 16 месяцев.
Закон предусматривает применение экспериментального препарата в случае проявления сострадания , но окончательное решение остается за американским фармацевтическим производителем и владельцем испытания, который на данный момент еще не дал положительного ответа. Американская фармацевтическая компания может отказать в лечении, и тогда министерству будут связаны руки. На практике решение не оспаривается. «Мы не просим участвовать в экспериментальной программе, поэтому нет риска изменить статистику использования препарата или замедлить ход испытаний, проводимых фармацевтической компанией, - поясняют родители Виттории, -Прием препарата должен происходить исключительно в контексте сострадательной помощи, которая не учитывается в статистике ».
Слово фармацевтической компании
В своем обращении отец Герардо и мать Соня попросили министра Лоренцина мобилизоваться, чтобы ребенок мог получить доступ к препарату для сострадательного использования, которое облегчило бы ее страдания. «Это наша радость, и мы много раз рисковали ее потерять, поэтому мы никогда не можем позволить, чтобы это повторилось снова. Дети теряют способность использовать мышцы из-за смерти мотонейронов. Однако проблема заключается не только в моторе, потому что «медленно перестают работать легкие, и мы умираем».
За одобрением министерства Беатрис Лоренцин последовало одобрение Итальянского агентства по лекарственным средствам. «Узнав историю, - говорит владелец Департамента здравоохранения, - мы сразу же организовали серию глубоких анализов. Мы прилагаем все усилия, чтобы обезболить маленькую Витторию, хотя нужно сказать, чтопоследнее слово за фармацевтической компанией ».